诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准基因疗法Zolgensma（onasemnogeneabeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5qSMA患者；（2）SMN1基因存在双等位基因突变、且存在多达3个拷贝SMN2基因的5qSMA患者。根据批准的给药指南，此次批准包括体重最大至21公斤的婴儿和幼儿。Zolgensma于年5月获得美国FDA批准上市，成为全球首个治疗SMA的基因疗法。
点击上方蓝字，
